Maîtriser les outils méthodologiques et biostatistiques pour exploiter les essais cliniques

I - Architecture de l’étude

• Terminologie et notions de base ;
• Définir les critères de jugement quantitatif et qualitatif ;
• Comprendre le design de l’étude :
  • Etude d’efficacité ou de supériorité ;
  • Etude de non-infériorité ou d’équivalence ;
  • Schéma d’étude, randomisation et double-aveugle.

    II - Exploiter les tests d’hypothèses

• HO, H1 ;
• Test unilatéraux/bilatéraux :
  • Interpréter les tests: Student, Wilcoxon, Man-Whitney, Shapiro-Wilk, Khi2.
• Evaluation de la Puissance et des risques α, β :
  • P-valeur, significativité et intervalles de confiance.
• Biais et faiblesses méthodologiques : anticiper les interrogations :
  • Influence du nombre de sujet ;
  • Comparabilité ;
  • Inférence à la population cible ;
  • Ajustements.
• Exercice d’identification.

  III - Elaborer une synthèse statistique des effets cliniques d’un traitement

• Lire et exploiter les résultats
  • Comparaison des moyennes, médianes et quartiles ;
  • Différence des risques (risque relatif, taux d’incidence, ratio du nombre moyen d’évènements) ;
  • Odds ratio, hazard ratio ;
  • Analyses avec ajustement ;
  • Courbes de survie.
• Cas des comparaisons multiples et essais complémentaires
  • Multi-doses ;
  • Plusieurs end-points ;
  • Analyses intermédiaires ;
  • Analyses en sous-groupes ;
• Exercice d’identification.

  IV - Pratiques cliniques

• Usages des référentiels de validation d’une étude :
  • Grille consort ;
  • Grille d’évaluation d’un essai d’efficacité.
• Focus sur la complexité :
  • Maladies rares ;
  • Oncologie.
• Etudes observationnelles ;
• Méta-analyses.

  V - Cas pratiques